El gobierno de Estados Unidos da el visto bueno a una terapia génica para curar un tipo de ceguera

El gobierno de Estados Unidos da el visto bueno a una terapia génica para curar un tipo de ceguera
Imagen: Shutterstock La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) del gobierno de Estados Unidos acaba de dar luz verde a una terapia génica experimental para curar un tipo de ceguera congénita. Esta será la primera vez que un tratamiento capaz de corregir un defecto genético se aprueba en los Estados Unidos.


El fármaco se llama Luxturna y ha sido desarrollado por Spark Therapeutics. Está orientado a tratar una enfermedad de la retina conocida como aumarosis congénita de Leber (LCA), que produce la pérdida de bastones y de conos en toda la retina a partir del nacimiento y se caracteriza por un grave déficit visual en los niños desde los primeros meses de vida.

La enfermedad viene desencadenada por mutaciones en el gen RPE65. Lo que hace este fármaco es entregar una copia correcta del gen a las células de la retina para restaurar su capacidad de producir la enzima faltante. El tratamiento ha sido probado con 21 pacientes, de los cuales 11 experimentaron una mejora significativa de la visión y la gran mayoría (un 93%) algún tipo de mejoría en la capacidad de esquivar obstáculos bajo condiciones deficientes de luz.

Si bien no hay datos de la efectividad del tratamiento a largo plazo, un comité de revisión de la FDA le dio el visto bueno a principios de esta semana y ahora un comité externo de expertos ha constatado de forma unánime su efectividad, por lo que la agencia deberá aprobar el fármaco de manera oficial en enero.

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